Η όραση ενός Γάλλου τυφλού ασθενούς, ο οποίος είχε διαγνωσθεί με Μελαχρωστική Αμφιβληστροπάθεια πριν 40 χρόνια, αποκαταστάθηκε εν μέρει μετά από μια πρωτοποριακή οπτογενετική θεραπεία.
Είναι η πρώτη περίπτωση στον κόσμο που η εν λόγω καινοτόμος θεραπεία -έλεγχος συγκεκριμένων κυττάρων μέσω παλμών φωτός, αφότου τα κύτταρα έχουν προηγουμένως τροποποιηθεί γενετικά προκειμένου να ανταποκρίνονται στο φως- χρησιμοποιείται σε μια νευροεκφυλιστική πάθηση.
Η Μελαχρωστική Αμφιβληστροπάθεια (Retinitis Pigmentosa) είναι μια νευροεκφυλιστική κληρονομική πάθηση των ματιών που προκαλείται από μεταλλάξεις σε 71 διαφορετικά γονίδια. Καταστρέφει τα κύτταρα-φωτοϋποδοχείς του αμφιβληστροειδούς και μπορεί να οδηγήσει σε ολική απώλεια της όρασης.
Μέχρι σήμερα δεν υπάρχει κάποια εγκεκριμένη θεραπεία για την πάθηση από την οποία πάσχουν περισσότεροι από δύο εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως, εκτός από μία θεραπεία αντικατάστασης ενός γονιδίου (του RPE65), η οποία φέρνει αποτέλεσμα μόνο αν γίνει στην αρχική φάση της πάθησης.
www.bankingnews.gr
Σχόλια αναγνωστών