Η επεξεργασία βάσεων του γενετικού κώδικα επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ζουμ σε ένα ακριβές μέρος του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια να αλλάξουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς τη σε άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες.
Βρετανοί γιατροί υπερασπίστηκαν την αποτελεσματικότητα καινοτόμας θεραπείας κατά επιθετικής μορφής λευχαιμίας, η οποία είναι η πιο συνηθισμένη μορφή καρκίνου στα παιδιά, αφού παρατηρήθηκε ύφεση στην πρώτη ασθενή που επωφελήθηκε από αυτήν.
Η Alyssa, μια 13χρονη έφηβη, διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία T το 2021.
Ωστόσο ο καρκίνος του αίματος που είχε δεν ανταποκρίθηκε στις συμβατικές θεραπείες, κυρίως την χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Ως εκ τούτου μετείχε σε κλινική δοκιμή του νοσοκομείου παίδων Great Ormond Street Hospital for Children του Λονδίνου για μια νέα θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που προέρχονται από υγιή εθελοντή, αλλάζοντας μία από τις βάσεις του γενετικού κώδικα όπως περιγράφει το BBC.
Οι βάσεις είναι η γλώσσα της ζωής.
Οι τέσσερις τύποι βάσεων - αδενίνη (Α), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (Τ) - είναι τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα.
Ακριβώς όπως τα γράμματα στο αλφάβητο συλλαβίζουν λέξεις που έχουν νόημα, οι δισεκατομμύρια βάσεις στο DNA εξηγούν το εγχειρίδιο οδηγιών για το σώμα μας.
Η επεξεργασία βάσης επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ζουμ σε ένα ακριβές μέρος του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια να αλλάξουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς τη σε άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες.
Η μεγάλη ομάδα γιατρών και επιστημόνων χρησιμοποίησε αυτό το εργαλείο για να κατασκευάσει ένα νέο τύπο Τ-κυττάρων που ήταν ικανό να κυνηγήσει και να σκοτώσει τα καρκινικά Τ-κύτταρα της Alyssa.
- Η πρώτη βασική επεξεργασία απενεργοποίησε τον μηχανισμό στόχευσης Τ-κυττάρων, ώστε να μην επιτεθούν στο σώμα της Alyssa.
- Το δεύτερο αφαίρεσε μια χημική σήμανση, που ονομάζεται CD7, η οποία βρίσκεται σε όλα τα Τ-κύτταρα.
- Η τρίτη επεξεργασία ήταν ένας μανδύας αορατότητας που εμπόδιζε τα κύτταρα να σκοτωθούν από ένα φάρμακο χημειοθεραπείας.
- Το τελευταίο στάδιο της γενετικής τροποποίησης έδωσε εντολή στα Τ-κύτταρα να κυνηγήσουν οτιδήποτε με το σημάδι CD7 πάνω του, έτσι ώστε να καταστρέφει κάθε Τ-κύτταρο στο σώμα της - συμπεριλαμβανομένων των καρκινικών.
Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο αυτή η σήμανση πρέπει να αφαιρεθεί από τη θεραπεία - διαφορετικά θα γυρίσει μπούμεργκ καταστρέφοντας τον εαυτό της.
Εάν η θεραπεία αποδώσει, το ανοσοποιητικό σύστημα της Alyssa - συμπεριλαμβανομένων των Τ-κυττάρων - θα αναδομηθεί με τη δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Όπως και έγινε.
Οι γονείς έδωσαν συγκατάθεση και η έφηβη υποβλήθηκε στη θεραπεία.
Σε 28 ημέρες παρουσίασε ύφεση, η οποία της επέτρεψε να υποβληθεί σε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού της συστήματος, διευκρίνισαν αυτό το σαββατοκύριακο οι Βρετανοί ερευνητές στην ετήσια σύνοδο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας.
Έξι μήνες αργότερα, η Alyssa "είναι καλά" και έχει επιστρέψει στο σπίτι της στο Λέστερ, στην κεντρική Αγγλία, όπου βρίσκεται υπό ιατρική παρακολούθηση.
"Χωρίς αυτήν την πειραματική θεραπεία, η μόνη επιλογή της Alyssa θα ήταν οι παρηγορητικές θεραπείες", αναφέρει το νοσοκομείο σε ανακοίνωση που εξέδωσε σήμερα.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία επηρεάζει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα B και T λεμφοκύτταρα, τα οποία καταπολεμούν και προστατεύουν από τους ιούς.
Η Alyssa είναι η πρώτη ασθενής που γίνεται γνωστό ότι έλαβε τροποποιημένα T λεμφοκύτταρα, σημείωσε το νοσοκομείο.
Η θεραπεία περιλαμβάνει την χημική μετατροπή γραμμάτων του κώδικα DNA.
Οι ερευνητές του νοσοκομείου και αυτοί του University College London είχαν συμβάλει στην ανάπτυξη της χρήσης τροποποιημένων T λεμφοκυττάρων για την αντιμετώπιση λευχαιμιών σε B λεμφοκύτταρα το 2015.
Ωστόσο αυτά τα T λεμφοκύτταρα που είχαν σχεδιαστεί για να επιτίθενται στα καρκινικά κύτταρα κατέληξαν να σκοτώνουν το ένα το άλλο κατά τη διάρκεια της διαδικασίας παραγωγής, ωθώντας τους επιστήμονες να σκεφτούν άλλες λύσεις.
"Πρόκειται για μια εξαιρετική ένδειξη του τρόπου με τον οποίο, με εξειδικευμένες ομάδες και υποδομές, μπορούμε να συνδυάσουμε τις τεχνολογίες αιχμής στο εργαστήριο με συγκεκριμένα αποτελέσματα στο νοσοκομείο για τους ασθενείς", δήλωσε ο Waseem Qasim, σύμβουλος ανοσολόγος και καθηγητής στο GOSH.
Αυτό "ανοίγει το δρόμο σε άλλες νέες θεραπείες και εν τέλει σε ένα καλύτερο μέλλον για τα παιδιά που νοσούν", πρόσθεσε.
Η λευχαιμία είναι η πιο συνηθισμένη μορφή καρκίνου στα παιδιά.
Η Alyssa δηλώνει σε ανακοίνωση ότι έκανε τη δοκιμή για τον εαυτό της, αλλά και για τα άλλα παιδιά που νοσούν.
"Ελπίζω ότι αυτό θα αποδείξει ότι η έρευνα λειτουργεί και ότι θα μπορεί να προταθεί σε περισσότερα παιδιά", που υποφέρουν από την ασθένεια αυτή, προσθέτει η μητέρα της η Kiona.
www.bankingnews.gr
Η Alyssa, μια 13χρονη έφηβη, διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία T το 2021.
Ωστόσο ο καρκίνος του αίματος που είχε δεν ανταποκρίθηκε στις συμβατικές θεραπείες, κυρίως την χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Ως εκ τούτου μετείχε σε κλινική δοκιμή του νοσοκομείου παίδων Great Ormond Street Hospital for Children του Λονδίνου για μια νέα θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που προέρχονται από υγιή εθελοντή, αλλάζοντας μία από τις βάσεις του γενετικού κώδικα όπως περιγράφει το BBC.
Οι βάσεις είναι η γλώσσα της ζωής.
Οι τέσσερις τύποι βάσεων - αδενίνη (Α), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (Τ) - είναι τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα.
Ακριβώς όπως τα γράμματα στο αλφάβητο συλλαβίζουν λέξεις που έχουν νόημα, οι δισεκατομμύρια βάσεις στο DNA εξηγούν το εγχειρίδιο οδηγιών για το σώμα μας.
Η επεξεργασία βάσης επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ζουμ σε ένα ακριβές μέρος του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια να αλλάξουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς τη σε άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες.
Η μεγάλη ομάδα γιατρών και επιστημόνων χρησιμοποίησε αυτό το εργαλείο για να κατασκευάσει ένα νέο τύπο Τ-κυττάρων που ήταν ικανό να κυνηγήσει και να σκοτώσει τα καρκινικά Τ-κύτταρα της Alyssa.
- Η πρώτη βασική επεξεργασία απενεργοποίησε τον μηχανισμό στόχευσης Τ-κυττάρων, ώστε να μην επιτεθούν στο σώμα της Alyssa.
- Το δεύτερο αφαίρεσε μια χημική σήμανση, που ονομάζεται CD7, η οποία βρίσκεται σε όλα τα Τ-κύτταρα.
- Η τρίτη επεξεργασία ήταν ένας μανδύας αορατότητας που εμπόδιζε τα κύτταρα να σκοτωθούν από ένα φάρμακο χημειοθεραπείας.
- Το τελευταίο στάδιο της γενετικής τροποποίησης έδωσε εντολή στα Τ-κύτταρα να κυνηγήσουν οτιδήποτε με το σημάδι CD7 πάνω του, έτσι ώστε να καταστρέφει κάθε Τ-κύτταρο στο σώμα της - συμπεριλαμβανομένων των καρκινικών.
Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο αυτή η σήμανση πρέπει να αφαιρεθεί από τη θεραπεία - διαφορετικά θα γυρίσει μπούμεργκ καταστρέφοντας τον εαυτό της.
Εάν η θεραπεία αποδώσει, το ανοσοποιητικό σύστημα της Alyssa - συμπεριλαμβανομένων των Τ-κυττάρων - θα αναδομηθεί με τη δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Όπως και έγινε.
Οι γονείς έδωσαν συγκατάθεση και η έφηβη υποβλήθηκε στη θεραπεία.
Σε 28 ημέρες παρουσίασε ύφεση, η οποία της επέτρεψε να υποβληθεί σε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού της συστήματος, διευκρίνισαν αυτό το σαββατοκύριακο οι Βρετανοί ερευνητές στην ετήσια σύνοδο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας.
Έξι μήνες αργότερα, η Alyssa "είναι καλά" και έχει επιστρέψει στο σπίτι της στο Λέστερ, στην κεντρική Αγγλία, όπου βρίσκεται υπό ιατρική παρακολούθηση.
"Χωρίς αυτήν την πειραματική θεραπεία, η μόνη επιλογή της Alyssa θα ήταν οι παρηγορητικές θεραπείες", αναφέρει το νοσοκομείο σε ανακοίνωση που εξέδωσε σήμερα.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία επηρεάζει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα B και T λεμφοκύτταρα, τα οποία καταπολεμούν και προστατεύουν από τους ιούς.
Η Alyssa είναι η πρώτη ασθενής που γίνεται γνωστό ότι έλαβε τροποποιημένα T λεμφοκύτταρα, σημείωσε το νοσοκομείο.
Η θεραπεία περιλαμβάνει την χημική μετατροπή γραμμάτων του κώδικα DNA.
Οι ερευνητές του νοσοκομείου και αυτοί του University College London είχαν συμβάλει στην ανάπτυξη της χρήσης τροποποιημένων T λεμφοκυττάρων για την αντιμετώπιση λευχαιμιών σε B λεμφοκύτταρα το 2015.
Ωστόσο αυτά τα T λεμφοκύτταρα που είχαν σχεδιαστεί για να επιτίθενται στα καρκινικά κύτταρα κατέληξαν να σκοτώνουν το ένα το άλλο κατά τη διάρκεια της διαδικασίας παραγωγής, ωθώντας τους επιστήμονες να σκεφτούν άλλες λύσεις.
"Πρόκειται για μια εξαιρετική ένδειξη του τρόπου με τον οποίο, με εξειδικευμένες ομάδες και υποδομές, μπορούμε να συνδυάσουμε τις τεχνολογίες αιχμής στο εργαστήριο με συγκεκριμένα αποτελέσματα στο νοσοκομείο για τους ασθενείς", δήλωσε ο Waseem Qasim, σύμβουλος ανοσολόγος και καθηγητής στο GOSH.
Αυτό "ανοίγει το δρόμο σε άλλες νέες θεραπείες και εν τέλει σε ένα καλύτερο μέλλον για τα παιδιά που νοσούν", πρόσθεσε.
Η λευχαιμία είναι η πιο συνηθισμένη μορφή καρκίνου στα παιδιά.
Η Alyssa δηλώνει σε ανακοίνωση ότι έκανε τη δοκιμή για τον εαυτό της, αλλά και για τα άλλα παιδιά που νοσούν.
"Ελπίζω ότι αυτό θα αποδείξει ότι η έρευνα λειτουργεί και ότι θα μπορεί να προταθεί σε περισσότερα παιδιά", που υποφέρουν από την ασθένεια αυτή, προσθέτει η μητέρα της η Kiona.
www.bankingnews.gr
Σχόλια αναγνωστών